TERAPIJA koja se donedavno smatrala znanstvenom fantastikom uspjela je preokrenuti agresivne i neizlječive oblike raka krvi kod nekih pacijenata, izvijestili su liječnici. Ovaj pionirski tretman uključuje precizno uređivanje DNK u bijelim krvnim stanicama kako bi se one transformirale u "živi lijek" koji se bori protiv raka, piše BBC.

Prva djevojčica liječena ovom metodom još 2022. godine i danas je bez znakova bolesti te sada planira postati znanstvenica specijalizirana za rak. U međuvremenu je liječeno još osmero djece i dvije odrasle osobe s T-staničnom akutnom limfoblastičnom leukemijom, a gotovo dvije trećine (64%) pacijenata postiglo je remisiju. Za sve njih kemoterapija i transplantacije koštane srži nisu uspjele, a jedina preostala opcija bila je palijativna skrb.

"Mislila sam da ću umrijeti"

"Stvarno sam mislila da ću umrijeti i da neću moći odrasti i raditi sve stvari koje svako dijete zaslužuje raditi", kaže danas 16-godišnja Alyssa Tapley iz Leicestera. Ona je bila prva osoba na svijetu koja je primila revolucionarni tretman u bolnici Great Ormond Street. Terapija je prije tri godine zahtijevala uništavanje njenog starog imunološkog sustava i stvaranje novog. Provela je četiri mjeseca u bolnici, izolirana čak i od brata zbog rizika od infekcije.

Danas je njen rak neprimjetan i potrebni su joj samo godišnji pregledi. Alyssa polaže ispite, sudjeluje u programu Duke of Edinburgh Award, razmišlja o satovima vožnje i planira budućnost. "Razmišljam o stažiranju u biomedicinskim znanostima i nadam se da ću jednog dana također raditi u istraživanju raka krvi", rekla je.

Kako funkcionira "živi lijek"?

Tim sa University College London (UCL) i bolnice Great Ormond Street koristio je tehnologiju nazvanu uređivanje baza. Baze - adenin (A), citozin (C), gvanin (G) i timin (T) - gradivni su blokovi našeg genetskog koda. Kao što slova abecede tvore riječi, tako milijarde baza u našoj DNK čine priručnik s uputama za naše tijelo. Uređivanje baza omogućuje znanstvenicima da se približe preciznom dijelu genetskog koda i zatim izmijene molekularnu strukturu samo jedne baze, pretvarajući je u drugu i time prepisujući genetske upute.

U ovom obliku leukemije, T-stanice, koje bi trebale biti čuvari tijela, rastu nekontrolirano. Istraživači su željeli iskoristiti prirodnu moć zdravih T-stanica da traže i uništavaju prijetnje te ih okrenuti protiv kancerogenih T-stanica. Počeli su sa zdravim T-stanicama donora i modificirali ih u nekoliko koraka. Prvo su onesposobili mehanizam ciljanja T-stanica kako ne bi napale tijelo pacijenta. Zatim su uklonili kemijsku oznaku (CD7) koja se nalazi na svim T-stanicama kako bi spriječili da se terapijske stanice međusobno unište. Treći korak bio je "plašt nevidljivosti" koji je spriječio da stanice budu ubijene kemoterapijom. Konačno, uputili su modificirane T-stanice da traže i unište sve što ima oznaku CD7 - što uključuje sve kancerogene i preostale zdrave T-stanice u tijelu.

Obećavajući rezultati, ali i rizici

Studija, objavljena u časopisu New England Journal of Medicine, prikazuje rezultate prvih 11 pacijenata. Devet ih je postiglo duboku remisiju, što im je omogućilo transplantaciju koštane srži kako bi obnovili imunološki sustav. Sedam ih je i dalje bez bolesti, u razdoblju od tri mjeseca do tri godine nakon tretmana.

"Prije nekoliko godina, ovo bi bila znanstvena fantastika", kaže profesor Waseem Qasim s UCL-a. "To je dubok, intenzivan tretman, vrlo je zahtjevan za pacijente, ali kada djeluje, djeluje vrlo dobro." Jedan od najvećih rizika su infekcije dok je imunološki sustav uništen. U dva slučaja, rak je izgubio svoje CD7 oznake, što mu je omogućilo da se sakrije od tretmana i vrati.

"S obzirom na to koliko je agresivan ovaj specifični oblik leukemije, ovo su prilično upečatljivi klinički rezultati, i očito sam vrlo sretan što smo uspjeli ponuditi nadu pacijentima koji su je inače izgubili", rekao je dr. Robert Chiesa iz bolnice Great Ormond Street.

Dr. Deborah Yallop iz bolnice King's College dodala je: "Vidjeli smo impresivne odgovore u uklanjanju leukemije koja se činila neizlječivom - to je vrlo moćan pristup." Dr. Tania Dexter iz britanske dobrotvorne organizacije za matične stanice Anthony Nolan zaključila je: "S obzirom na to da su ovi pacijenti imali male šanse za preživljavanje prije ispitivanja, ovi rezultati donose nadu da će se ovakvi tretmani nastaviti razvijati i postati dostupni većem broju pacijenata."