DOBRE vijesti za oboljele od bulozne epidermolize, rijetke nasljedne bolesti poznate kao bolest djece leptira. Povjerenstvo za lijekove Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje (HZZO) danas je dalo pozitivno mišljenje za uvrštavanje nove genske terapije na listu lijekova. Ako Upravno vijeće HZZO-a donese konačnu odluku o uvrštavanju, troškove liječenja u cijelosti će pokrivati obvezno zdravstveno osiguranje.

Riječ je o lijeku Vyjuvek, koji pomaže zacjeljivanju rana kod oboljelih od određenog oblika bulozne epidermolize. U Hrvatskoj s tom bolešću živi oko 60 osoba, a nova terapija mogla bi pomoći šestero djece koja je dosad nisu mogla dobiti na teret HZZO-a.

Roditelji mjesecima tražili dostupnost lijeka

Zahtjev za uvrštavanje lijeka na listu HZZO-a podnesen je u kolovozu. Roditelji oboljele djece potom su pokrenuli peticiju kako bi ubrzali postupak, upozoravajući da njihova djeca nemaju vremena za čekanje.

Peticiju je podržalo gotovo 45.000 ljudi, a kampanji su se pridružili i poznati hrvatski glazbenici. Udruga DEBRA, koja okuplja oboljele i njihove obitelji, također je pozivala na što bržu dostupnost terapije.

Što je bolest djece leptira?

Bulozna epidermoliza rijetka je nasljedna bolest zbog koje je koža izrazito osjetljiva. Čak i najmanji dodir ili trenje mogu izazvati bolne mjehure i otvorene rane, zbog čega oboljeli često trebaju svakodnevno previjanje i posebnu njegu.

Kod težih oblika bolest zahvaća i sluznice, što može otežati gutanje i hranjenje. Naziv djeca leptiri nastao je zbog usporedbe njihove osjetljive kože s krilima leptira.

Nova terapija pomaže zacjeljivanju rana

Vyjuvek je genska terapija koja se nanosi izravno na rane u obliku gela. Namijenjena je oboljelima od distrofične bulozne epidermolize, kod koje promjene na genu COL7A1 uzrokuju nedostatak ili poremećaj stvaranja proteina važnog za povezivanje slojeva kože.

Prema podacima Europske agencije za lijekove, u kliničkom ispitivanju nakon šest mjeseci potpuno je zacijelilo 67 posto rana liječenih Vyjuvekom, u usporedbi s 22 posto rana koje su primale placebo.

Terapija ne uklanja nasljedni uzrok bolesti, ali može pomoći zacjeljivanju rana i ublažiti svakodnevne teškoće oboljelih. Lijek je već odobren u Europskoj uniji i primjenjuje se u nekoliko europskih zemalja.

Konačnu odluku još mora donijeti HZZO

Iz HZZO-a su danas priopćili da je Povjerenstvo za lijekove dalo pozitivno mišljenje za lijek s djelatnom tvari beremagen geperpavek.

Prije nego što prijedlog dođe na Upravno vijeće, Zavod mora s nositeljem odobrenja za lijek dogovoriti uvjete financiranja, kao što je slučaj i s ostalim posebno skupim lijekovima.

Ako Upravno vijeće potvrdi uvrštavanje, terapiju će u cijelosti plaćati obvezno zdravstveno osiguranje. HZZO zasad nije objavio kada bi mogao završiti postupak niti kada bi prvi pacijenti u Hrvatskoj mogli početi primati lijek.